Medicinrådet afviser bredere brug af medicin, som eksperter anbefaler til børn og unge med muskelsygdom.
En gruppe børn og unge med muskelsvind, som i dag står uden behandling, får ikke mulighed for behandling med det kostbare lægemiddel Spinraza.
For Medicinrådet har denne uge afvist at udbrede brugen af lægemidlet til en bredere gruppe patienter.
Det skriver rådet, der vejleder Danske Regioner om brug af medicin i forhold til pris og effekt, i en pressemeddelelse fredag.
Beslutningen får hård kritik fra Danske Patienter og Muskelsvindfonden.
- Vi synes, at det er meget, meget ulykkeligt for de patienter i Danmark, der ikke kan få adgang til medicinen i modsætning til børn i næsten alle andre europæiske lande, siger Morten Freil, der er direktør i Danske Patienter.
Spinraza har længe været genstand for debat, fordi en behandling kan koste flere millioner kroner om året.
Men det er ikke medicinens høje pris, der ligger til grund for Medicinrådets beslutning.
Derimod lyder begrundelsen, at der ikke er bevis nok for, at medicinen har en "overbevisende effekt" for den gruppe af børn, der i dag ikke har adgang til medicinen.
Men det er kontroversielt, lyder kritikken fra patientforeningerne.
Både fordi Medicinrådets eget fagudvalg har konkluderet, at flere børn og unge kan have god gavn af behandlingen. Men også fordi medicinen er blevet godkendt til bredere brug i mange andre europæiske lande.
- Danmark går enegang i forhold til de lande, vi normalt sammenligner os med, siger Morten Freil.
Han mener, at afgørelsen har "principiel karakter" - og han frygter, at den kan få konsekvenser for andre patienter med sjældne sygdomme
- Vi ser nu en meget restriktiv vurdering af den evidens, der er. Vi frygter, at det kan blive meget, meget svært at få godkendt medicin til sjældne sygdomme, hvis man kræver, at der skal være meget store studier og meget stor sikkerhed, siger Morten Freil.
Ifølge Muskelsvindfonden er der 26 børn og unge i Danmark med muskelsvind-diagnosen SMA, som lige nu står uden behandling.
Og Medicinrådets afgørelse får alvorlige konsekvenser for dem. Det siger Henrik Ib Jørgensen, der er direktør i Muskelsvindfonden.
- Det er en meget kraftig fremadskridende sygdom, specielt i voksealderen.
- Bare i de tre år der er gået, siden Medicinrådet første gang behandlede Spinraza, er der børn, som har mistet både gang- og håndfunktion. Det er vigtige funktioner, som de ikke får tilbage.
- Derfor synes vi ikke, at Medicinrådet bør nøle meget længere, siger Henrik Ib Jørgensen.